Mitä tapahtui?
Yhdysvaltain lääkevirasto FDA julkaisi 29.10. luonnosohjeen, joka keventää biosimilaarien hyväksyntäpolkua. Uuden linjan mukaan kalliit, pitkäkestoiset vertailutehokkuuskokeet (comparative efficacy studies, CES) eivät olisi enää rutiinisti tarpeen, jos laboratorioanalytiikka ja mahdolliset PK/PD-tutkimukset osoittavat riittävän samankaltaisuuden viitelääkkeeseen. Tavoite: leikata turhaa kliinistä testailua, nopeuttaa markkinoillepääsyä ja laskea hintoja. (U.S. Food and Drug Administration)
Miksi tällä on väliä?
Biologiset lääkkeet muodostavat Yhdysvalloissa vain noin 5 % resepteistä – mutta 51 % lääkemenoista (2024). Kun lasku kasaantuu juuri näihin valmisteisiin, jokainen esteitä purkava muutos biosimilaareille voi näkyä nopeasti menoissa. (Terveyden ja ihmisten palvelut)
Mitä poistuu, mitä jää?
FDA on jo aiemmin (kesäkuu 2024) ilmoittanut, ettei ns. switching-tutkimuksia yleensä vaadita biosimilaarin “interchangeable”-statukseen. Nyt linja laajenee: myös CES-tutkimus voidaan jättää pois, kun muu näyttö riittää. Tämä peilaa eurooppalaista käytäntöä, jossa analyyttinen ja PK/PD-näyttö on ollut pitkään keskiössä. (U.S. Food and Drug Administration)
Säästöpotentiaali – ja realistiset numerot
Luonnosohjeen tulkintojen mukaan kehitysaika voisi lyhentyä jopa puoleen (tyypillisesti 5–8 vuodesta 2–4 vuoteen), ja kehityskuluista voi tippua kymmeniä miljoonia per tuote, mikä laskee markkinoilletulon kynnystä etenkin pienemmillä indikaatioilla. Yhdysvalloissa on tähän mennessä hyväksytty ~70–76 biosimilaaria (riippuen laskentatavasta), kun taas Euroopassa hyväksyntöjä on jo yli sata. (polsinelli.com)
Mutta missä ne halvemmat lääkkeet viipyvät? PBM:t pullonkaulana
Käytännön saatavuus ei ratkea pelkällä FDA-paperilla. Suurten PBM-toimijoiden (Caremark/CVS, Express Scripts, OptumRx) formulaaripolitiikka on toistuvasti suosinut joko alkuperäistä brändiä tai omia “private label”-biosimilaarejaan ja sulkenut kilpailijoita ulos – mikä hidastaa halpojen vaihtoehtojen käyttöä. Kongressin valvontakomitea huomautti 2024, että PBM-kannusteet voivat kallistaa potilaan maksuja kohti korkeahintaisia tuotteita. Esim. Humiran kohdalla biosimilaarien käyttöönotto hidastui juuri näistä syistä. (drugchannels.net)
Poliittinen kehys: TrumpRx ja MFN
FDA:n liike istuu laajempaan hintapainetta lisäävään kokonaisuuteen: Valkoisen talon MFN-linjaus (Executive Order 12.5.2025) pyrkii sitomaan hintoja kansainväliseen “most-favored-nation”-tasoon, ja hallinnon TrumpRx-alusta hakee suoria alennusdiilejä yhtiöiltä. Niiden käytännön kattavuus ja nettohyöty potilaille ovat vielä työn alla – mutta suunta on selvä: paine biosimilaareihin ja hintakilpailuun kasvaa. (federalregister.gov)
Riskit: mitä jää havaitsematta?
Kriitikot muistuttavat, että biosimilaari ei ole identtinen geneerinen: elävillä soluilla tuotettujen valmisteiden hienovaraiset erot voivat joskus näkyä immunogeenisuudessa tai harvinaisissa haittavaikutuksissa. Siksi analytiikan varaan nojaava malli edellyttää valppaita myyntiluvan jälkeisiä rekistereitä ja farmakovigilanssia – ja selkeitä pelisääntöjä vaihtotilanteisiin, jos maksajat ohjaavat potilaita edullisempaan valmisteeseen. (Akin – Akin, an Elite Global Law Firm)
Bottom line
Jos FDA:n luonnosohje vahvistetaan nykyisellään, markkinoille tulisi enemmän biosimilaareja nopeammin. Se voi pakottaa hintoja alas – jos PBM-rakenne ei torppaa kilpailua. Todellinen hyöty potilaille riippuu siis kolmen tekijän yhteispelistä: (1) sääntelyn selkeys, (2) markkinakäytännöt (PBM-formulaarit ja sopimukset) ja (3) jälkivalvonnan laatu.
📚 Lähteet
- FDA: Moves to accelerate biosimilar development and lower drug costs (29.10.2025). (U.S. Food and Drug Administration)
- FDA (draft): Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product – Updated Recommendations… (2025). (U.S. Food and Drug Administration)
- Hogan Lovells: FDA rethinks need for comparative efficacy studies for certain biosimilars (2025). (www.hoganlovells.com)
- FDA (2024): Interchangeability/switching-tutkimukset – uudet linjaukset. (U.S. Food and Drug Administration)
- Reuters (20.6.2024): FDA proposes to remove switching study requirement for biosimilars. (Reuters)
- HHS Fact Sheet (29.10.2025): Bringing Lower-Cost Biosimilar Drugs to American Patients (5 % resepteistä / 51 % menoista; 76 hyväksyntää). (Terveyden ja ihmisten palvelut)
- Alira Health (7/2025): Biosimilars market 2025 (USA 72 vs. EMA 119). (Alira Health)
- GaBI (2024): EMA approved a record 28 biosimilars in 2024. (gabionline.net)
- Drug Channels (22.1.2025): Big Three PBMs’ 2025 formulary exclusions. (drugchannels.net)
- House Oversight (9.7.2024): The Role of PBMs in Prescription Drug Pricing. (oversight.house.gov)
- Reuters (4.4.2024): Humira-biosimilaareiden hidas käyttöönotto ja PBM-vaikutus. (Reuters)
- Federal Register (15.5.2025): Executive Order – MFN drug pricing. (federalregister.gov)
- White House Fact Sheet (10.10.2025): Second MFN deal & AstraZeneca-diili. (The White House)
- TrumpRx.gov – alustan kuvaus. (trumprx.gov)